阿西米尼（Scemblix）在慢性粒细胞性白血病（CML）二线治疗研究；与所有批准的与BCR-ABL1癌蛋白的ATP位点结合的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）不同，2020 ASH年会即将以LBA口头报告形式进行报道的ASCEMBL研究中的药物阿西米尼，是首个全新型的特异性靶向ABL Myristoyl Pocket（STAMP）抑制剂。Bosutinib是一种具有ATP竞争能力的TKI，在前瞻性临床试验中，已对接受≥2个TKI的患者和新诊断的CML表现出临床疗效。这项研究将探讨作为二线治疗阿西米尼是否优于博舒替尼。
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阿西米尼组和博舒替尼组在24周时的MMR率分别为25.5％和13.2％，达到主要研究终点。调整基线时的MCyR状态后，在24周时，MMR的组间疗效差为12.2％（95％CI，2.19～22.3：2P=0.029）。获得MMR的患者中，阿西米尼组和博舒替尼组获得MMR中位时间分别为12.7周和14.3周。第24周阿西米尼组（17[10.8％]和14[8.9％]）比博舒替尼组（4[5.3％]，1[1.3％]）更多患者获得深度分子反应（MR4和MR4.5）。第24周阿西米尼的完全细胞遗传学缓解（CCyR）率为40.8％，而博舒替尼为24.2％。亚组分析表明，在大多数主要人口统计学和预后亚组中，包括在接受≥3个先前TKI的患者中和因治疗失败而中断了先前TKI的患者中，在24周时，阿西米尼的MMR率均优于博舒替尼。
研究将先前接受过≥2个TKI治疗的CML-CP成人患者以2：1比例随机分配至每日2次40 mg阿西米尼组或每日1次500 mg博舒替尼组。根据基线时主要的细胞遗传学反应（MCyR；Ph+中期≤35％）进行2：1分层随机。如果在筛查时BCR-ABL1国际标准值（IS）>0.1％（19例BCR-ABL1IS<1％）并且不能耐受其最新TKI治疗的患者入选。根据研究者的判断，允许在博舒替尼上治疗失败的患者（根据2013年欧洲Leukemia Net建议）转换为阿西米尼。排除具有博舒替尼耐药的突变T315I或V299L突变患者。主要研究终点为24周时的主要分子反应（MMR）率。研究报告了ASCEMBL研究的主要疗效和安全性结果（末次随访日期为2020年5月25日）。
研究结果显示，总共233例CML-CP患者被随机分配接受阿西米尼（n=157）或博舒替尼（n=76）治疗，接受阿西米尼组的患者中因无效或终止接受最后一次TKI治疗的比例较低，并且接受过≥3线的先前TKI治疗的患者较少（表1）。在末次随访时，分别有97例（61.8％）和23例（30.3％）患者仍在接受治疗；停药最常见的原因是缺乏疗效（阿西米尼，33例[21.0％]；博舒替尼，24例[31.6％]）。治疗6个月后，BCR-ABL1>10％或Ph+>65％常常是无效的（阿西米尼10.8％，博舒替尼25.0％）。因缺乏疗效而中止博舒替尼治疗的24例患者中，有22例转为阿西米尼治疗。在基线上阿西米尼组上有12.7％的患者存在BCR-ABL1 IS≥1突变（最常见的是F359C/V）；在博舒替尼组有17.1％的患者存在突变（最常见的是M244V和F317L）。从随机分组到末次随访时间，平均随访时间为14.9个月。Asciminib中位治疗持续时间为43.4周（范围0.1～129.9），博舒替尼为29.2周（范围1.0～117.0）。中位相对剂量强度为99.7％（87～100）和95.4％（74～100）。
阿西米尼组比博舒替尼组发生≥3级不良事件（AE）分别为50.6％和60.5％。因不良事件而终止治疗的Asciminib组（5.8％）比博舒替尼组（21.1％）低。阿西米尼组发生≥3级AE和需要中断剂量和（或）调整剂量的AE的发生率低于博舒替尼组。两组最常见的≥3级AE（发生率>10％）为血小板减少症（17.3％vs.6.6％），中性粒细胞减少症（14.7％vs.11.8％），腹泻（0％vs.10.5％），丙氨酸转氨酶升高（0.6％vs.14.5％）。在治疗过程中，阿西米尼组死亡2例（1.3％）（缺血性中风和动脉栓塞各1例），博舒替尼组死亡1例（败血症性休克）（1.3％）。
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