FDA 授予突破性治疗药物资格，用于治疗对免疫疗法没有充分响应的严重型再生障碍性贫血 (SAA) 患者的血细胞减少。突破性治疗药物资格是 FDA 最新的计划，旨在加快用于严重或危及生命疾病药物的开发和审评。当年8月，FDA 批准其的补充新药申请，一日1次用于对免疫抑制疗法(IST)响应不足的重型再生障碍性贫血(SAA)患者血细胞减少症(cytopenia)的治疗。
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《新英格兰医学杂志》(N Engl J Med)7月5日发表的一项研究表明在一些难治性重度再生障碍性贫血患者中，用治疗与多系临床缓解相关。
免疫抑制疗法或同种异体移植可有效地治疗重度再生障碍性贫血(以免疫介导的骨髓发育不全和全血细胞减少为特征)。1/3的患者有免疫抑制难治性疾病，伴有持续、重度血细胞减少以及造血干细胞和祖细胞严重缺乏。血小板生成素有可能使造血干细胞和祖细胞的数量增加。
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