2015年2月3日,葛兰素史克宣布,FDA授予艾曲波帕(Eltrombopag)突破性药物资格,用于严重再生障碍性贫血(SAA)患者血减少,对免疫没有充分响应。突破性药物资格是FDA的计划,旨在加快对严重或危及生命疾病药物的开发和评价。当年8月,FDA批准了其Promacta(Eltrombopag、艾曲波帕)的补充新药申请,每天一次用于重型再生障碍性贫血(SAA)患者血**减少症(Cytopenia),对免疫抑制疗法(IST)反应不足。
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葛兰素史克表示,贫血、发烧、疲劳和少数患者外周性水肿是两种临床试验中常见的副作用。艾曲波帕片(包装)上有黑框警告,可能导致肝中毒。FDA提醒,艾曲波帕片联合干扰素和利巴韦林丙型肝炎患者可能会增加肝损失赔偿的风险。此外,23%的艾曲波帕片组患者有持续的病毒学反应,而只有14%的安慰剂组患者有持续的病毒学反应(P=0.0064)。FDA做出了相应的批准决定。然而,制造商葛兰素史克表示,艾曲波帕片不应用于调整丙型肝炎患者血小板计数的正常化。仅适用于血小板计数低、不能用干扰素的慢性丙型肝炎患者。
血小板减少的直接影响是阻碍凝血,导致出血。皮肤下的出血称为紫癜。当血小板数量大幅下降时,会出现严重出血,甚至危及生命。血小板减少可能是由于血小板产生减少、血小板损伤增加或血小板分布异常引起的。例如,在正常情况下,约20%的血小板储存在脾脏中,当脾脏极度肿胀时,80%的血小板可以停留在脾脏中,从而显著降低血小板的计数。血小板损伤的加速也是血小板减少的常见原因。血小板的使用寿命可以从通常的10天减少到不到1天。血小板加速损伤的原因是常见的。