新型碱基编辑技术是什么？有什么用？

,他是基因组编辑的尖端技术，作用其实很明显，在我们碱基编辑时他们不需要产生DNA双链断裂，也不需要供体DNA的参与，其能够实现靶位点的精确点突变，已成为基因编辑的重要研究方向。,现有的碱基编辑器只能实现嘧啶和嘌呤之间的碱基转换，并且没有碱基编辑器来实现嘧啶和嘌呤之间的特定碱基交换。发展新的碱基编辑技术来实现碱基替代甚至任意碱基转化，在合成生物系统构建，遗传疾病的基因治疗，生物性状修饰，等等。,天津工业生物技术研究所研究员张学利领导的微生物代谢工程研究团队，中国科学院毕长浩领导的合成生物技术研究团队共同研究构建了胞嘧啶－nCas9－Ung蛋白复合物，创建了新的糖基化酶基础编辑器GBE，开发了一种能够实现嘧啶和嘌呤颠覆的单碱基基因编辑系统。,基于该系统，首次在微生物中实现任意碱基编辑，在哺乳动物细胞中实现c－g碱基特异性取代，作为新一代的碱基编辑技术，GBE可以摆脱传统碱基编辑依赖于多个DNA复制的缺点，直接修改目标碱基对目标碱基的特异性。该技术进一步完善了碱基编辑系统。,在国际上首次实现了微生物基因碱基的任意编辑和转化，提高了基因编辑和合成生物构建的能力。GBE也是第一个可以在哺乳动物细胞中执行C－ G特异性颠覆的基础编辑器，具有高特异性和狭窄的编辑窗口，相关结果发表在《自然生物技术》上，并已申请PCT专利。,关于以上的问题今天就讲解到这里，如果各位朋友们有其他不同的想法跟看法，可以在下面的评论区分享你们个人看法，喜欢我的话可以关注一下，最后祝你们事事顺心。,什么是基因编辑技术,它指的是基因中最重要的编辑技术，通过直接编辑碱基实现，作用是可以通过它找到遗传疾病的治疗方式，从根源上解决问题，还可以有效预防预防癌症的发生率。,碱基编辑技术是基于CRISPR/Cas9可在遗传物质（DNA或者RNA）水平精确的对核酸序列碱基进行编辑替换，在人类疾病治疗方面具有广泛的应用，如肿瘤的治疗，基因突变疾病的治疗，遗传性疾病的治疗。,新型碱基编辑技术是将嘧啶与嘌呤之间进行颠换。作用是可以修复基因序列带来的遗传性疾病。,“基因敲除狗”，“基因敲除猪”，CRISPR/Cas9到底是怎样一个技术,技术,近日，中国科学家利用基因编辑技术――CRISPR/Cas9，对抑制狗骨骼肌生长的基因（MSTN）进行了敲除，培育出两只肌肉发达的“大力神”狗，成功构建了世界首个基因敲除狗模型。,科研人员所使用的“基因编辑技术”，顾名思义，能够让人类对目标基因进行“编辑”，实现对特定DNA片段的敲除、加入等。而CRISPR/Cas9技术自问世以来，就有着其它基因编辑技术无可比拟的优势，技术不断改进后，更被认为能够在活细胞中最有效、最便捷地“编辑”任何基因。,一、与诺奖“擦肩而过”的CRISPR/Cas9技术,这不是CRISPR/Cas9这项明星技术第一次得到人们的关注。在此之前，有着“豪华版”诺奖之称的“2015年度生命科学突破奖”颁发给了发现基因组编辑工具“CRISPR/Cas9”的两位美女科学家――珍妮弗？杜德娜和艾曼纽？夏邦杰。二人更是获得了2015年度化学领域的引文桂冠奖――素有诺奖“风向标”之称，曾被认为是今年诺贝尔化学奖的最有力竞争者。,那CRISPR/Cas9到底是一项什么技术，为何能够获得如此这般青睐，又何以在短短两三年时间内，发展成为生物学领域最炙手可热的研究工具之一，并有近700篇相关论文发表？它将来又会如何影响到我们的生活？,CRISPR/Cas9是继“锌指核酸内切酶（ZFN）”、“类转录激活因子效应物核酸酶（TALEN）”之后出现的第三代“基因组定点编辑技术”。与前两代技术相比，其成本低、制作简便、快捷高效的优点，让它迅速风靡于世界各地的实验室，成为科研、医疗等领域的有效工具。,二、CRISPR/Cas系统的灵感来源,CRISPR/Cas9技术的灵感来源于细菌的一种获得性免疫系统。与哺乳动物的二次免疫应答类似，细菌在抵抗病毒或外源质粒入侵时，会产生相应的“记忆”，来抵抗该种外源遗传物质的再次入侵，而这种获得性免疫正是由细菌的CRISPR/Cas系统实现的。,在细菌的基因组上，存在着串联间隔排列的“重复序列”，这些重复序列相对保守，我们称之为CRISPR序列（Clustered Regularly Interspersed Short Palindromic Repeats―成簇的规律间隔的短回文重复序列）。,1、“记录”入侵者档案,其中的“间隔序列”来源于病毒或外源质粒的一小段DNA，是细菌对这些外来入侵者的“记录”。（如图A所示）。,图1 CRISPR序列示意图,其中，菱形框表示高度可变的间隔序列，正方形表示相对保守的重复序列,病毒或外源质粒上，存在“原间隔序列”，“间隔序列”正是与它们互相对应。“原间隔序列”的选取并不是随机的，这些原间隔序列的两端向外延伸的几个碱基往往都很保守，我们称为PAM（Protospacer adjacent motifs-原间隔序列临近基序）。,当病毒或外源质粒DNA首次入侵到细菌体内时，细菌会对外源DNA潜在的PAM序列进行扫描识别，将临近PAM的序列作为候选的“原间隔序列”，将其整合到细菌基因组上CRISPR序列中的两个“重复序列”之间。这就是“间隔序列”产生的过程。,2、打击二次入侵者,当外源质粒或病毒再次入侵宿主菌时，会诱导CRISPR序列的表达。同时，在CRISPR序列附近还有一组保守的蛋白编码基因，称为Cas基因。CRISPR序列的转录产物CRISPR RNA和Cas基因的表达产物等一起合作，通过对PAM序列的识别，以及“间隔序列”与外源DNA的碱基互补配对，来找到外源DNA上的靶序列，并对其切割，降解外源DNA。这也就实现了对病毒或外源质粒再次入侵的免疫应答。,正是基于细菌的这种后天免疫防御机制，CRISPR/Cas9技术应运而生，从而使科学家们利用RNA引导Cas9核酸酶实现对多种细胞基因组的特定位点进行修饰。,三、CRISPR/Cas9技术的实现需要什么？,在CRISPR/Cas9技术中，我们把即将被编辑的细胞基因组DNA看作病毒或外源DNA。基因编辑的实现只需要两个工具――向导RNA（guide RNA， gRNA）和Cas9蛋白。,其中，向导RNA的设计并不是随机的，待编辑的区域附近需要存在相对保守的PAM序列（即三碱基序列NGG，其中N可以是任意碱基），而且向导RNA要与PAM上游的序列碱基互补配对。以基因敲除为例，如图3所示，在待敲除基因的上下游各设计一条向导RNA（向导RNA1，向导RNA2），将其与含有Cas9蛋白编码基因的质粒一同转入细胞中，向导RNA通过碱基互补配对可以靶向PAM附近的目标序列，Cas9蛋白会使该基因上下游的DNA双链断裂。,对于DNA双链的断裂这一生物事件，生物体自身存在着DNA损伤修复的应答机制，会将断裂上下游,